Strensiq（asfotase alfa）首个获欧盟批准治疗低磷酸酯酶症（HPP）的新药物
Strensiq由Alexion公司自主研发，获欧盟批准作为一种长期的骨靶向酶替代疗法，用于超罕见的小儿发病低磷酸酯酶症（HPP）患者的治疗。
在欧盟，Strensiq是获批治疗HPP的首个药物。低磷酸酯酶症（HPP）是一种极为罕见的，渐进式的遗传性代谢紊乱疾病，患者机体多系统受损，导致身体虚弱甚至威胁其生命。低磷酸酯酶症（HPP）可使患者骨矿物质化，导致骨畸形及其他骨骼异常性疾病，还可导致多系统并发症，例如严重的肌无力、抽搐、疼痛和可导致婴儿夭折的呼吸困难。
STRENSIQ™（asfotase阿尔法）注射，皮下使用
最初批准：2015年
作用机理
HPP由TNSALP酶活性的缺乏，这导致升高在几个TNSALP基材，包括无机焦磷酸（PPi的）引起的。的PPi的升高的胞外水平方框羟磷灰石晶体生长抑制骨矿化并导致其表现为一度接近生长板佝偻病和在婴儿和儿童骨骼变形和骨软化症（骨软化），与肌肉无力沿矿化骨基质的累积。在STRENSIQ治疗TNSALP酶的置换减少了酶底物水平
适应症和用法
STRENSIQ™是患者的围产期/infantile-和幼年型低磷酸酯酶（HPP）处理指示的组织非特异性碱性磷酸酶。
用法用量
围产期/婴儿发病的HPP
推荐的剂量方案是皮下施用，每周三次，或1mg/每周六次施用公斤2毫克/公斤。注射部位反应可能限制每周方案的六倍的耐受性。
剂量可增至3毫克/千克每周三次功效不足。
青少年发病HPP
推荐的剂量方案是皮下施用，每周三次，或1mg /每周六次施用公斤2毫克/公斤。注射部位反应可能限制每周方案的六倍的耐受性。
准备和重量计算的剂量：
注意：不要在儿童患者中重量不大于40公斤，因为用80毫克/0.8毫升小瓶（高浓度）达到全身asfotase阿尔法暴露比与其他实力小瓶实现更低的使用80毫克/ 0.8毫升小瓶（低浓度）。较低的曝光可能不足以为该亚组患者。
见由治疗方案计重计量表的完整处方信息。
管理：
用于皮下注射仅。
旋转注射部位。不要给予到那些发红，发炎或肿胀的地方。
剂型和规格
注射：18毫克/0.45毫升，28毫克/0.7毫升，40毫克/毫升，或80毫克/在单次使用的小瓶0.8毫升溶液。
禁忌症
无。
警告和注意事项
过敏反应：监控，如果发生严重反应，停止治疗，并采取适当的治疗。
脂肪代谢障碍：经过几个月的治疗后报告了局部反应;遵循正确的注射技术和旋转注射部位。
异位钙化（眼睛和肾脏）：监控用治疗期间眼科检查，并在基线肾脏超声波检查，并定期。
不良反应
最常见的不良反应（≥10％）是注射部位反应，脂肪代谢障碍，异位钙化和超敏反应。
包装规格[注：以下产品属德国包装规格，不同规格和不同价格，采购以咨询为准]
100mg/ml 80mg 12x0.8ml
40mg/ml 28mg 12x0.7ml
40mg/ml 18mg 12x0.45ml
40mg/ml 40mg 12x1ml

Strensiq（asfotase alfa）首个获欧盟批准治疗低磷酸酯酶症（HPP）的新药物
Strensiq由Alexion公司自主研发，获欧盟批准作为一种长期的骨靶向酶替代疗法，用于超罕见的小儿发病低磷酸酯酶症（HPP）患者的治疗。
在欧盟，Strensiq是获批治疗HPP的首个药物。低磷酸酯酶症（HPP）是一种极为罕见的，渐进式的遗传性代谢紊乱疾病，患者机体多系统受损，导致身体虚弱甚至威胁其生命。低磷酸酯酶症（HPP）可使患者骨矿物质化，导致骨畸形及其他骨骼异常性疾病，还可导致多系统并发症，例如严重的肌无力、抽搐、疼痛和可导致婴儿夭折的呼吸困难。
STRENSIQ™（asfotase阿尔法）注射，皮下使用
最初批准：2015年
作用机理
HPP由TNSALP酶活性的缺乏，这导致升高在几个TNSALP基材，包括无机焦磷酸（PPi的）引起的。的PPi的升高的胞外水平方框羟磷灰石晶体生长抑制骨矿化并导致其表现为一度接近生长板佝偻病和在婴儿和儿童骨骼变形和骨软化症（骨软化），与肌肉无力沿矿化骨基质的累积。在STRENSIQ治疗TNSALP酶的置换减少了酶底物水平
适应症和用法
STRENSIQ™是患者的围产期/infantile-和幼年型低磷酸酯酶（HPP）处理指示的组织非特异性碱性磷酸酶。
用法用量
围产期/婴儿发病的HPP
推荐的剂量方案是皮下施用，每周三次，或1mg/每周六次施用公斤2毫克/公斤。注射部位反应可能限制每周方案的六倍的耐受性。
剂量可增至3毫克/千克每周三次功效不足。
青少年发病HPP
推荐的剂量方案是皮下施用，每周三次，或1mg /每周六次施用公斤2毫克/公斤。注射部位反应可能限制每周方案的六倍的耐受性。
准备和重量计算的剂量：
注意：不要在儿童患者中重量不大于40公斤，因为用80毫克/0.8毫升小瓶（高浓度）达到全身asfotase阿尔法暴露比与其他实力小瓶实现更低的使用80毫克/ 0.8毫升小瓶（低浓度）。较低的曝光可能不足以为该亚组患者。
见由治疗方案计重计量表的完整处方信息。
管理：
用于皮下注射仅。
旋转注射部位。不要给予到那些发红，发炎或肿胀的地方。
剂型和规格
注射：18毫克/0.45毫升，28毫克/0.7毫升，40毫克/毫升，或80毫克/在单次使用的小瓶0.8毫升溶液。
禁忌症
无。
警告和注意事项
过敏反应：监控，如果发生严重反应，停止治疗，并采取适当的治疗。
脂肪代谢障碍：经过几个月的治疗后报告了局部反应;遵循正确的注射技术和旋转注射部位。
异位钙化（眼睛和肾脏）：监控用治疗期间眼科检查，并在基线肾脏超声波检查，并定期。
不良反应
最常见的不良反应（≥10％）是注射部位反应，脂肪代谢障碍，异位钙化和超敏反应。
包装规格[注：以下产品属德国包装规格，不同规格和不同价格，采购以咨询为准]
100mg/ml 80mg 12x0.8ml
40mg/ml 28mg 12x0.7ml
40mg/ml 18mg 12x0.45ml
40mg/ml 40mg 12x1ml