Symkevi是一种用于治疗12岁及以上患者的囊性纤维化的药物。囊性纤维化是一种遗传性疾病，对肺，消化系统和其他器官有严重影响。囊性纤维化会影响产生粘液和消化液的细胞。结果，这些分泌物变稠并引起阻塞。肺部粘稠分泌物的堆积会引起炎症和长期感染。在肠道中，胰管堵塞会减慢食物的消化速度，并导致生长不良。

Symkevi用于患有“囊性纤维化跨膜电导调节剂”（CFTR）蛋白质的基因中具有F508del突变（改变）的患者。

Symkevi用于已从父母双方遗传了F508del突变并因此在CFTR基因的两个拷贝中均具有突变的患者。它也用于从一位父母那里继承了F508del突变并且在CFTR中具有以下突变之一的患者：P67L，R117C，L206W，R352Q，A455E，D579G，711 + 3A→G，S945L，S977F，R1070W， D1152H，2789 + 5G→A，3272 26A→G或3849 + 10kbC→T。

Symkevi包含活性物质tezacaftor和ivacaftor。

囊性纤维化很少见，Symkevi于2017年2月27日被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。有关孤儿名称的更多信息，请参见EU / 3/17/1828。

如何使用Symkevi？

Symkevi仅应由具有治疗囊性纤维化经验的医生开具处方，并且仅适用于已确认患有上述突变的患者。

Symkevi可作为片剂使用。每片含有100毫克替扎卡夫特和150毫克依伐卡托。 Symkevi应与另一种仅含150毫克依伐卡托的药物一起服用。建议的每日剂量是在早晨约12小时后，在早晨服用一粒Symkevi，在晚上服用一粒依伐卡托（150毫克）。

如果患者还服用一种称为“中度或强CYP3A抑制剂”的药物，例如某些抗生素或用于真菌感染的药物，则可能需要调整Symkevi和ivacaftor的剂量。对于肝功能下降的患者，可能还需要调整剂量。

有关使用Symkevi的更多信息，请参阅包装传单或与您的医生或药剂师联系。

Symkevi如何工作？

囊性纤维化是由CFTR基因突变引起的。该基因产生CFTR蛋白，该CFTR蛋白作用于细胞表面，调节粘液和消化液的产生。突变减少了细胞表面CFTR蛋白的数量或影响了该蛋白的工作方式。

tezacaftor中Symkevi中的一种活性物质增加了细胞表面CFTR蛋白的数量，另一种ivacaftor增加了缺陷CFTR蛋白的活性。这些作用使粘液和消化液的稠度降低，从而有助于减轻疾病的症状。

研究显示Symkevi有什么好处？

在两项针对12岁及以上的囊性纤维化患者的主要研究中，Symkevi与ivacaftor联合使用可有效改善肺功能。有效性的主要衡量标准是基于患者FEV1的改善。 FEV1是一个人在一秒钟内可以呼吸的最大空气量，它是衡量肺部工作状况的指标。

第一项研究涉及510位囊性纤维化患者，他们从父母双方那里继承了F508del突变。将使用依伐卡托治疗的Symkevi与安慰剂（假治疗）进行比较。治疗24周后，服用药物的患者的FEV1平均增加3.4个百分点，而服用安慰剂的患者的FEV1平均降低0.6个百分点。

第二项研究涉及248位囊性纤维化患者，这些患者从一位父母那里继承了F508del突变，并且还患有另一位CFTR突变。将使用依伐卡托治疗的Symkevi与单独使用依伐卡托和安慰剂治疗的患者进行了比较。治疗4周和8周后测量肺功能。服用Symkevi和ivacaftor的患者的FEV1平均增加6.5个百分点，而单独服用ivacaftor的患者的FEV1平均增加4.4个百分点，而服用安慰剂的患者的FEV1平均减少0.3个百分点。

Symkevi有哪些风险？

Symkevi最常见的副作用（可能影响超过十分之一的人）是头痛和鼻咽炎（鼻子和喉咙发炎）。

有关Symkevi的副作用和限制的完整列表，请参阅包装传单。

为什么Symkevi在欧盟获得授权？

对于那些从父母双方都继承了F508del突变的囊性纤维化患者，或者从一个父母一方继承了F508del突变和某些其他突变的患者，Symkevi是一种有效的治疗方法。在前一组中，Symkevi对于那些由于副作用或与他们正在服用的其他药物的相互作用而不能同时服用依伐卡托和lumacaftor（另一种囊性纤维化药物）的患者而言，Symkevi可能是一种特别的治疗选择。在后一组中，缺少授权的疗法。因此，欧洲药品管理局认为Symkevi的利益大于其风险，可以授权在欧盟使用。

正在采取什么措施来确保安全有效地使用Symkevi？

产品特性和包装手册摘要中包括了医疗专业人员和患者应遵循的有关安全有效使用Symkevi的建议和预防措施。

对于所有药物，Symkevi的使用数据都受到持续监控。对Symkevi报告的副作用进行了仔细评估，并采取了任何必要的措施来保护患者。

有关Symkevi的其他信息

Symkevi于2018年10月31日获得了在整个欧盟范围内有效的营销许可。