DEFITELIO(defibrotide sodium injection)

简介： 2016年3月30日，FDA批准爵士制药公司的Defitelio（去纤维钠）用于治疗肝静脉闭塞病（VOD），肾功能或者肺功能障碍继造血干细胞移植（HSCT）以填补医疗需求。Defitelio为每天约三瓶儿童和九瓶每天成年人，

DEFITELIO(DEFIBROTIDE SODIUM)SOLUTION IV

获FDA批准在接受来自血或骨髓干细胞移植患者对罕见病第一个治疗

FDA的药品评价和研究中心中血液学和肿瘤室主任Richard Pazdur，M.D.说：“准满足移植社会接受化疗和HSCT患者治疗这个罕见但频繁致命性合并症显著需求。” 

优先审评状态和孤儿药物指定

批准日期：2016年3月30日；

公司 Jazz Pharmaceuticals plc
DEFITELIO(去纤维钠 defibrotide-sodium)注射液，为静脉使用

作用机制
去纤维钠的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤维钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞(ECs)药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤维钠增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤维钠保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α(TNF-α)，血清饥饿，和灌注所致损伤。

适应证和用途
DEFITELIO是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。

剂量和给药方法
给予DEFITELIO 6.25mg/kg每6小时给予作为2-小时静脉输注。
治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决。继续治疗直至解决。

剂型和规格
注射液：200mg/2.5mL(80mg/mL)在一个单次-患者-使用小瓶。

禁忌证
⑴同时给药与全身抗凝剂或纤维蛋白溶解疗法。
⑵对DEFITELIO或对任何赋形剂已知超敏性。

警告和注意事项
⑴出血：监视患者对出血。如发生显著出血不给或终止DEFITELIO。
⑵超敏性反应：如发生严重或危及生命过敏反应，终止DEFITELIO，按照标准医护治疗，和监视直至体征和症状解决。

不良反应
用DEFITELIO治疗最常见不良反应(发生率 ≥10%和独立的因果关系)为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。

药物相互作用
DEFITELIO可能增强抗血栓形成/纤溶蛋白溶解药物的活性。

如何供应/贮存和处置
DEFITELIO(去纤维钠)注射液是在一个单次-患者-使用，透明玻璃小瓶作为一个清澈，浅黄色至棕色，无菌，无防腐剂溶液为静脉输注供应。每小瓶(NDC 68727-800-01)含200 mg/2.5 mL(在一个浓度80 mg/mL)的去纤维钠。

DEFITELIO(去纤维钠)注射液的每个纸箱(NDC 68727-800-02)含10个小瓶。

贮存

DEFITELIO(去纤维钠)注射液在20°C-25°C(68°F-77°F)；外出允许15° C至30°C(59°F至 86°F)间(见USP控制室温)