FDA批准Revcovi (elapegademase-lvlr)为腺甙脱氨酶[Adenosine Deaminase]重症组合免疫缺陷(ADA-SCID)
2018年10月5日 --Leadiant Biosciences，有限公司今天宣布美国FDA已授权批准Revcovi™ (elapegademase-lvlr)注射液。Revcovi是一种新酶替代治疗(ERT)为在儿童和成年中腺甙脱氨酶重症组合免疫缺陷(ADA-SCID)的治疗。
Leadiant Biosciences有限公司主要行官员Michael Minarich说：“我们很高兴FDA认可 Revcovi 为对重症组合免疫缺陷[ADA-SCID]的一种有效和安全治疗，疾病是一种超级-罕见，最残伤遗传病之一，” “我们扩展我们的极深感谢参加临床试验患者和他们的家庭和支持们的护理人员。我们还认识到研究者，临床人员，和研究工作人员带这项治疗给需要的患者的艰苦工作。我们期盼继续在一起工作服务重症组合免疫缺陷(ADA-SCID)社会。”
Revcovi是一种PEG化重组腺甙脱氨酶(rADA)由Leadiant Biosciences开发治疗ADA-SCID。重组技术的产品，Revcovi 消除酶来自动物来源的需要和通过一种基本的酶被称为腺甙脱氨酶(ADA)补充水平。
ADA-SCID是一种超-罕见，遗传性遗传疾病，为ADA酶缺乏所致，如不治疗它是致命性。重症组合免疫缺陷(ADA-SCID)患者受损的免疫系统，使他们对感染-产生细菌，病毒，和真菌不受保护。ADA-SCID主要影响婴儿和年轻儿童。这种疾病是典型地被诊断在生命的头几个月内。有ADA-SCID未被诊断的婴儿通常在达到两岁前死亡由于感染。SCID新生儿筛选在大多数状态已允许在新生儿中ADA-SCID的检测和已导致腺甙脱氨酶[ADA]治疗的早期开始和改善结局。.
在旧金山加州大学儿科教授Morna Dorsey，M.D.，MMSc说：“几十年来，医生，患者，和他们的家庭已依赖酶替代治疗作为一种挽救生命治疗对腺甙脱氨酶重症联合免疫缺陷，一种疾病其中毒性代谢物的积蓄可能残伤儿童的免疫系统，”“有重症组合免疫缺陷(ADA-SCID) 个体是处在严重和复发感染的增加风险和往往不能茁壮成长。通过提供特异性和腺甙脱氨酶的直接替代，Revcovi可减低患者潜在地严重的，危及生命感染和他们的残疾并发症的风险。”
这项批准是根据来自两项多中心，开放临床试验的结果，它显示Revcovi增加ADA活性，减低毒性代谢物的浓度 ，它是ADA-SCID纯度印记和改善总淋巴细胞计数1。
免疫缺陷基金会总裁和主要执行官员John Boyle评论： “对与ADA-SCID生活人们和他们的家庭这是伟大的一天因为Revcovi的批准给予他们一个前途，” “我们委托Leadiant Biosciences公司将这个创新酶替代治疗带至市场，和对帮助推进科学了解重症组合免疫缺陷(ADA-SCID)。” “我们工作人员的能力和得到这个重要实现对ADA-SCID社会奉献，" Leadiant Biosciences Corporate主要执行官员Dr. Marco Brughera说： “随Revcovi的 FDA批准，我们重申我们的献身和罕见奉献提供服务罕见疾病社会需要的一个质量可靠供应，创新治疗。”
Leadiant公司正在与医生，付款人，和政策制造者工作带Revcovi至需要它的患者。公司提供全面治疗支持，来自教育关于疾病，导航补偿，提供患者援助计划。公司的上市后投入包括一个临床研究，它将记录关于患者使用Revcovi的健康状态资料。这个创意将帮助Leadiant更好了解和跟踪有关Revcovi批准后以及提供关键资料关于Revcovi的疗效和安全性，尤其是早新诊断患者.
Leadiant是一个基于-研究制药公司致力于相当科学和财政资源对研究，开发，和新颖和有效治疗的分配面对与罕见疾病生活人们的需要。公司市场五个在北美的罕见疾病产品市场和曽正在酶替代治疗空间工作共超过30年。公司致力于服务受重症组合免疫缺陷(ADA-SCID)影响患者，护理人员，和家庭的需要。
FDA授予这项申请快速通道和优先审评。Revcovi还接受孤儿药物指定。.
关于Revcovi
Revcovi (elapegademase-lvlr)是一种重组腺甙脱氨酶适用为在儿童成年患者重症组合免疫缺陷(ADA-SCID)腺甙脱氨酶的治疗。在两项多中心试验，Revcovi补充ADA水平，减低毒性代谢物浓度，它是重症组合免疫缺陷(ADA-SCID)的纯度印记和改善总淋巴细胞计数1。Revcovi 是重组技术的产品，因此消除来自动物资源腺甙脱氨酶(ADA)酶的需要。
对Revcovi重要安全性资料
适应证
Revcovi(elapegademase-lvlr)是适用为在腺甙脱氨酶重症组合免疫缺陷(ADA-SCID)儿童和成年患者的治疗。.
警告和注意事项
在有血小板减少患者注射部位出血:在有血小板减少患者局部出血的风险增加;如血小板减少是严重不应使用。免疫功能的改善中延迟: 保护免疫缺乏患者来自感染直至免疫功能中改善。
不良反应
最常被报道的不良反应为咳嗽和呕吐。
此外，以下上市后报告对相同类别的酶替代治疗使用在ADA-SCID的治疗，用Revcovi治疗可能也见到:
·    血液学事件:溶血性贫血，自身免疫溶血性贫血，血小板减少血症，血小板减少和自身免疫血小板减少
·    皮肤学事件: 注射部位红斑，荨麻疹
·    淋巴瘤
重要监视资料
用Revcovi治疗应被监视通过测量低谷血浆ADA 活性和低谷dAXP水平为治疗靶点的维持。如发生一个在血浆ADA活性中持久下降，免疫功能和临床状态应被严密监视，和应 采取预防缩小感染是风险。