1. 欧盟委员会于2017年7月6日批准了Oxervate在欧盟各地的上市许可授权，上市许可持有人为意大利制药商Dompe farmaceutici s.p.a.。本文是关于孤儿药Oxervate的欧盟公众评估报告（EPAR），关于EMA审评过程，建议欧盟授权上市以及批准使用条件。

Oxervate含活性成分重组人神经生长因子（rhNGF），其国际非专利名称（INN）或通用名为cenegermin，用于治疗神经营养性角膜炎。该药物的机构产品编号为EMEA/H/C/004209，解剖学治疗学化学（ATC）分类索引代码为S01。Oxervate比其他药物需要更加密切的监测；同时获得孤儿药认定，用于治疗危及生命或慢性衰弱，并且在欧盟的发病率不超过5/10000的疾病。

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什么是Oxervate？其用途是什么？

Oxervate是一种用于治疗神经营养性角膜炎（neurotrophic keratitis）的药物，三叉神经损伤是构成神经营养性角膜炎的主要因素，表现为角膜上皮细胞损伤和角膜敏感度丧失。该药物仅适用于患有中度至重度疾病的成年人患者。

由于神经营养性角膜炎患者数量少，该疾病被视为罕见病，并于2015年12月14日认定Oxervate为“孤儿药”（用于罕见病的药物）。

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如何使用Oxervate？

Oxervate以滴眼液的形式给药。推荐剂量为每2小时1次，每天6次，治疗应持续8周。

Oxervate只能用处方获得，由眼科专家监督和治疗。进一步的信息，请详见包装说明书。

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Oxervate作用机制是什么？

具有神经营养性角膜炎患者的物质水平低于正常水平，包括由三叉神经提供的生长因子，该因子在角膜细胞生长和存活中起重要作用。Oxervate的活性成分cenegermin是一种称为神经生长因子的人类生长因子复制体。当神经营养性角膜炎患者用药时，cenegermin可帮助恢复眼部的正常愈合过程，并修复角膜的损伤。

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Oxervate在研究中有哪些益处？

两项主要研究表明，Oxervate有助于修复角膜的损伤，这些研究入组了204例中度至重度神经营养性角膜炎成年患者。在第一项研究中，74%（50例中有37例）的患者使用Oxervate治疗8周后角膜完全愈合；相比之下，使用不含活性成分的同样滴眼液配方治疗的患者只有43%（51例中有22例）角膜愈合。在第二项研究中，使用Oxervate治疗的治愈率为70%（23例中的16例），而使用安慰剂组治疗的只有29%（24例中的7例）的治愈率。

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使用Oxervate的风险是什么？

使用Oxervate最常见的不良反应（100人中超过1人受影响）为眼痛、眼部炎症、多泪、眼睑疼痛、眼部异物感。

有关Oxervate的所有不良反应和限制的完整列表，请参阅包装说明书。

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为什么Oxervate被批准？

与不含活性物质的滴眼液相比，使用Oxervate治疗增加了30%-40%的角膜完全愈合患者数量。Oxervate的不良反应主要与眼睛相关，轻度或中度的严重程度随时间变化。

因此，欧洲药品管理局（EMA）决定Oxervate的效益大于其风险，并建议在欧盟批准使用。

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正在采取什么措施确保安全有效地使用Oxervate？

为安全和有效使用Oxervate，卫生保健专业人员和患者应遵循的建议和预防措施已被纳入产品特性概要和包装说明书。