2017年10月152，H3 Biomedicine公司宣布，该公司治疗肝细胞癌(hepatocellular carcinoma, HCC)的在研新药H3B-6527获得美国FDA授予的孤儿药资格。H3 Biomedicine公司是一家专精于研发癌症精准疗法的临床期生物制药公司。H3B-6527是该公司开发的第一个进入临床期的实体瘤在研药物。它是一种可口服的，有选择性的强力成纤维细胞生长因子受体4(fibroblast growth factor receptor 4, FGFR4)抑制剂。目前该药物正在临床1期试验中接受检验。孤儿药资格将给H3 Biomedicine公司的药物研发过程带来一系列便利。

HCC是最常见的肝癌，全世界每年有超过70万人被诊断出患有这种癌症。同时肝癌也是世界范围内导致癌症患者死亡的重要原因，每年有超过60万患者因此去世。中国是肝癌的高发大国。

HCC是一种复杂性和异质性很强的肿瘤类型。FGF19-FGFR4的信号通路异常是导致癌症发生的一个重要原因。FGF19通过与它的受体FGFR4结合，能够调节胆酸合成和肝细胞增殖。一部分HCC患者中FGF19基因出现扩增，导致FGF19-FGFR4信号通路被异常激活。在小鼠模型中，过度表达FGF19会导致肝癌的产生。因此，FGF19-FGFR4信号通路被认为是一个治疗HCC的潜在靶点。

H3B-6527是H3 Biomedicine公司开发的一种可口服的，有选择性的FGFR4强力抑制剂。在多种临床前模型的研究中，H3B-6527能够导致FGF19-FGFR4信号通路异常激活的肿瘤出现持续性萎缩。在临床试验中，研究人员将使用一个伴随诊断检测来找出那些FGF19-FGFR4通路活性异常的HCC患者，并且在这一患者群中检测H3B-6527的安全性和疗效。

 “H3B-6527获得孤儿药资格让H3公司向将这一创新疗法带给HCC患者的目标迈进了一大步，”H3 Biomedicine公司的总裁兼CEO Markus Warmuth博士说：“我们在靶向FGFR4方面的研究进展为未来的临床研究打下了一个坚实的基础。我们期待在肝癌患者中进一步研究H3B-6527对他们的影响。我们承诺将继续推进这一临床项目，为患者带来临床方面的裨益。”