DAYBUE(trofinetide,曲芬尼肽)

药品名称：DAYBUE(trofinetide,曲芬尼肽)

药品别名：曲芬尼肽

英 文 名：trofinetide

研发公司：阿卡迪亚（Acadia）公司

适 用 症：治疗两岁及以上的成人和儿童患者的Rett综合征

型号规格：450ml

药品详情：

DAYBUE(trofinetide,曲芬尼肽)是美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准的首个也是唯一一个专门针对成人和两岁及以上儿童Rett综合征的治疗药物。

【DAYBUE(trofinetide,曲芬尼肽)适应症】

DAYBUE(trofinetide,曲芬尼肽)用于治疗两岁及以上的成人和儿童患者的Rett综合征。

【DAYBUE(trofinetide,曲芬尼肽)警告和注意事项】

1.腹泻:在一项为期12周的研究和长期研究中，85%接受DAYBUE治疗的患者出现腹泻。在接受DAYBUE治疗的患者中，49%的患者在停药后持续腹泻或复发，尽管中断、减少剂量或伴随止泻治疗。96%的病例腹泻程度为轻度或中度。在为期12周的研究中，51%接受DAYBUE治疗的患者使用了止泻药。

病人应该在开始服药前停止服用泻药。如果出现腹泻，患者应通知他们的医疗服务提供者，考虑开始止泻治疗，并监测水合状态，如有必要，增加口服液体。如果出现严重腹泻或怀疑脱水，应中断、减少剂量或停止用药。

2.体重减轻: 在为期12周的研究中，接受DAYBUE治疗的患者中有12%的人体重比基线下降了7%以上，而接受安慰剂治疗的患者中只有4%的人体重下降。在长期研究中，2.2%的患者因体重减轻而停止了DAYBUE治疗。监测体重，如果体重明显下降，应中断、减少剂量或停止服用。

【DAYBUE(trofinetide,曲芬尼肽)在特定人群使用】

肾功能损害：中度或重度肾功能损害的患者不建议使用DAYBUE。

【DAYBUE(trofinetide,曲芬尼肽)不良反应】

在为期12周的研究中，报告的常见不良反应(接受DAYBUE治疗的患者≥5%，比安慰剂组至少高2%)为腹泻(82%比20%)、呕吐(29%比12%)、发烧(9%比4%)、癫痫发作(9%比6%)、焦虑(8%比1%)、食欲下降(8%比2%)、疲劳(8%比2%)和鼻咽炎(5%比1%)。