新药Vijoice（alpelisib）是第一个获FDA加速批准的治疗方法，专门针对2岁及以上选定患者的PROS状况的根本原因。
近日，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准Vijoice(alpelisib)上市，用于治疗2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱 (PROS)严重表现且需要全身治疗的成人和儿童患者。
PROS (PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum) 泛指因PIK3CA基因突变所致病谱系，特征为血管、淋巴系统和其他组织非典型过度生长和异常，估计影响14人/100万人。与PROS相关的特定条件包括CLOVES综合征（丁香综合征）、巨指症、肌肉性HH和表皮痣、良性苔藓样角化病或脂溢性角化病等。PROS疾病可影响生活质量，并对患者及其家庭构成一系列身体、情绪和社会挑战，范围从功能影响和发育迟缓至慢性疼痛、运动问题和孤独感。PROS管理可能具有挑战性，需要多学科团队的合作，患者和医生只能获得专注于症状管理的干预措施。
批准日期：2022年04月06日 公司：诺华制药
VIJOICE（阿博利布alpelisib）片剂，用于口服
初始美国批准：2019
作用机制
Alpelisib是一种磷脂酰肌醇-3-激酶(PI3K)抑制剂，具有主要针对PI3Kα的抑制活性。在体外和体内模型中，编码PI3K催化α亚基(PIK3CA)的基因中的功能获得突变导致PI3Kα和Akt信号传导、细胞转化和肿瘤的产生。
已发现PIK3CA中的激活突变可诱导一系列过度生长和畸形，包括广泛的临床可识别疾病，通常称为PROS。在先天性脂肪瘤过度生长、血管畸形、表皮痣的诱导型小鼠模型中，脊柱侧弯/骨骼和脊柱综合征(CLOVES)是PROS的一种表型，alpelisib 抑制PI3K通路导致预防或改善与疾病相关的器官异常，具体取决于何时开始alpelisib治疗。在停用alpelisib后，这些发现被逆转。
适应症和用法
VIJOICE是一种激酶抑制剂，适用于治疗需要全身治疗的2岁及以上患有PIK3CAR相关过度生长谱(PROS)严重表现的成人和儿童患者。
该适应症是根据反应率和反应持续时间在加速批准下批准的。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。
剂量和给药
推荐剂量：
• 儿科患者（2至18岁以下）：每天一次与食物一起口服50毫克。
• 成年患者：250毫克，每日一次，随餐服用。
剂型和规格
片剂：50mg、125mg和200mg。
禁忌症
对VIJOICE或其任何成分严重过敏。
警告和注意事项
• 严重超敏反应：永久停用VIJOICE，立即开始适当的治疗。
• 严重的皮肤不良反应(SCAR)：VIJOICE可导致SCAR，包括Stevens-Johnson综合征(SJS)、多形性红斑(EM)、中毒性表皮坏死松解症(TEN)以及嗜酸性粒细胞增多和全身症状(DRESS)的药物反应。中断VIJOICE的SCAR体征或症状。如果SCAR得到确认，则永久停用 VIJOICE。
• 高血糖症：VIJOICE可引起严重的高血糖症，在某些情况下与高血糖高渗非酮症综合征(HHNKS)或酮症酸中毒有关。VIJOICE在1型患者中的安全性或不受控制的2型糖尿病尚未确定。在开始使用VIJOICE治疗之前，测试空腹血糖(FPG)、HbA1c 并优化血糖。开始治疗后，定期监测。根据临床指示开始或优化抗高血糖药物。
如果发生严重的高血糖，中断、减少剂量或停止VIJOICE。
• 肺炎：VIJOICE可引起严重的肺炎和间质性肺病。监测临床症状或放射学变化。如果发生肺炎，请永久停用VIJOICE。
• 腹泻：VIJOICE可导致严重腹泻、脱水和急性肾损伤。根据严重程度中断、减少剂量或永久停用VIJOICE。
• 胚胎-胎儿毒性：VIJOICE可能对胎儿造成伤害。建议患者对胎儿有潜在风险并使用有效的避孕措施。
不良反应
最常见的不良反应（1至4级，发生率≥10%）是腹泻、口腔炎和高血糖。
要报告疑似不良反应，请致电1-888-669-6682联系诺华制药公司或致电1-800-FDA1088或www.fda.gov/medwatch联系 FDA。
药物相互作用
• CYP3A4诱导剂：避免将VIJOICE与强效CYP3A4诱导剂共同给药。
• 乳腺癌耐药蛋白(BCRP)抑制剂：避免在接受VIJOICE治疗的患者中使用BCRP抑制剂。如果不能使用替代药物，密切监测增加的不良反应。
• CYP2C9底物：密切监测VIJOICE何时与CYP2C9底物共同给药，这些药物的血浆浓度降低可能会降低活性。
在特定人群中使用
哺乳期：建议不要母乳喂养。
包装提供/储存和处理
VIJOICE(alpelisib)50mg、125mg和200mg薄膜衣片剂可根据每日剂量以泡罩包装形式提供
VIJOICE 每日剂量泡罩包装
每日剂量         儿童安全      每个泡罩         NDC
                 纸盒包含      包装包含         0078-1021-84
50毫克           28天供应      28片；每片
每日剂量         泡罩包装     50mgalpelisib     0078-1028-84
125毫克          28天供应      28片；每片
每日剂量         泡罩包装     125mgalpelisib
250毫克       两个14天供应泡 14片：每片200mg    0078-1035-02
每日剂量     罩包装（共56片） alpelisib，和14
                              片：每片50mg alpelisib
在20°C至25°C（68°F至77°F）下储存，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移[参见USP受控室内温度]。

新药Vijoice（alpelisib）是第一个获FDA加速批准的治疗方法，专门针对2岁及以上选定患者的PROS状况的根本原因。
近日，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准Vijoice(alpelisib)上市，用于治疗2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱 (PROS)严重表现且需要全身治疗的成人和儿童患者。
PROS (PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum) 泛指因PIK3CA基因突变所致病谱系，特征为血管、淋巴系统和其他组织非典型过度生长和异常，估计影响14人/100万人。与PROS相关的特定条件包括CLOVES综合征（丁香综合征）、巨指症、肌肉性HH和表皮痣、良性苔藓样角化病或脂溢性角化病等。PROS疾病可影响生活质量，并对患者及其家庭构成一系列身体、情绪和社会挑战，范围从功能影响和发育迟缓至慢性疼痛、运动问题和孤独感。PROS管理可能具有挑战性，需要多学科团队的合作，患者和医生只能获得专注于症状管理的干预措施。
批准日期：2022年04月06日 公司：诺华制药
VIJOICE（阿博利布alpelisib）片剂，用于口服
初始美国批准：2019
作用机制
Alpelisib是一种磷脂酰肌醇-3-激酶(PI3K)抑制剂，具有主要针对PI3Kα的抑制活性。在体外和体内模型中，编码PI3K催化α亚基(PIK3CA)的基因中的功能获得突变导致PI3Kα和Akt信号传导、细胞转化和肿瘤的产生。
已发现PIK3CA中的激活突变可诱导一系列过度生长和畸形，包括广泛的临床可识别疾病，通常称为PROS。在先天性脂肪瘤过度生长、血管畸形、表皮痣的诱导型小鼠模型中，脊柱侧弯/骨骼和脊柱综合征(CLOVES)是PROS的一种表型，alpelisib 抑制PI3K通路导致预防或改善与疾病相关的器官异常，具体取决于何时开始alpelisib治疗。在停用alpelisib后，这些发现被逆转。
适应症和用法
VIJOICE是一种激酶抑制剂，适用于治疗需要全身治疗的2岁及以上患有PIK3CAR相关过度生长谱(PROS)严重表现的成人和儿童患者。
该适应症是根据反应率和反应持续时间在加速批准下批准的。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。
剂量和给药
推荐剂量：
• 儿科患者（2至18岁以下）：每天一次与食物一起口服50毫克。
• 成年患者：250毫克，每日一次，随餐服用。
剂型和规格
片剂：50mg、125mg和200mg。
禁忌症
对VIJOICE或其任何成分严重过敏。
警告和注意事项
• 严重超敏反应：永久停用VIJOICE，立即开始适当的治疗。
• 严重的皮肤不良反应(SCAR)：VIJOICE可导致SCAR，包括Stevens-Johnson综合征(SJS)、多形性红斑(EM)、中毒性表皮坏死松解症(TEN)以及嗜酸性粒细胞增多和全身症状(DRESS)的药物反应。中断VIJOICE的SCAR体征或症状。如果SCAR得到确认，则永久停用 VIJOICE。
• 高血糖症：VIJOICE可引起严重的高血糖症，在某些情况下与高血糖高渗非酮症综合征(HHNKS)或酮症酸中毒有关。VIJOICE在1型患者中的安全性或不受控制的2型糖尿病尚未确定。在开始使用VIJOICE治疗之前，测试空腹血糖(FPG)、HbA1c 并优化血糖。开始治疗后，定期监测。根据临床指示开始或优化抗高血糖药物。
如果发生严重的高血糖，中断、减少剂量或停止VIJOICE。
• 肺炎：VIJOICE可引起严重的肺炎和间质性肺病。监测临床症状或放射学变化。如果发生肺炎，请永久停用VIJOICE。
• 腹泻：VIJOICE可导致严重腹泻、脱水和急性肾损伤。根据严重程度中断、减少剂量或永久停用VIJOICE。
• 胚胎-胎儿毒性：VIJOICE可能对胎儿造成伤害。建议患者对胎儿有潜在风险并使用有效的避孕措施。
不良反应
最常见的不良反应（1至4级，发生率≥10%）是腹泻、口腔炎和高血糖。
要报告疑似不良反应，请致电1-888-669-6682联系诺华制药公司或致电1-800-FDA1088或www.fda.gov/medwatch联系 FDA。
药物相互作用
• CYP3A4诱导剂：避免将VIJOICE与强效CYP3A4诱导剂共同给药。
• 乳腺癌耐药蛋白(BCRP)抑制剂：避免在接受VIJOICE治疗的患者中使用BCRP抑制剂。如果不能使用替代药物，密切监测增加的不良反应。
• CYP2C9底物：密切监测VIJOICE何时与CYP2C9底物共同给药，这些药物的血浆浓度降低可能会降低活性。
在特定人群中使用
哺乳期：建议不要母乳喂养。
包装提供/储存和处理
VIJOICE(alpelisib)50mg、125mg和200mg薄膜衣片剂可根据每日剂量以泡罩包装形式提供
VIJOICE 每日剂量泡罩包装
每日剂量         儿童安全      每个泡罩         NDC
                 纸盒包含      包装包含         0078-1021-84
50毫克           28天供应      28片；每片
每日剂量         泡罩包装     50mgalpelisib     0078-1028-84
125毫克          28天供应      28片；每片
每日剂量         泡罩包装     125mgalpelisib
250毫克       两个14天供应泡 14片：每片200mg    0078-1035-02
每日剂量     罩包装（共56片） alpelisib，和14
                              片：每片50mg alpelisib
在20°C至25°C（68°F至77°F）下储存，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移[参见USP受控室内温度]。