FDA批准对有急性髓性白血病患者新治疗
2018年11月21日：美国FDA今天批准Daurismo (glasdegib)片被用于与低-剂量阿糖胞苷[cytarabine]联用(LDAC)，一种化疗类型，为治疗新-诊断的急性髓性白血病(AML)在成年患者为 75岁或以上或患者有其他慢性健康情况或疾病(并存病)可能阻碍强化化疗的使用。

FDA的药品评价和研究中心中代理主任和FDA的肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur，M.D.说：“强化化疗通常地被用于控制AML，但许多有AML成年是不能够用强化化疗因为它的毒性。今天的批准给予卫生保健提供者另一种工具使用在AML患者的治疗中有各种，独特需求。临床试验显示利用 Daurismo与LDAC联用与单独LDAC比较对不能耐受强化化疗患者总体生存被改善，”

AML是一种迅速进展癌症在骨髓中形成和导致在血流和骨髓异常白血细胞数增加。美国国立卫生院中的国家癌症研究所估算在2018年，接近19,520人将被诊断有AML和接近10,670 患者有AML 将死于该疾病。几乎半数成年被诊断有AML是不能用强化化疗治疗因为共存病[comorbidities]和化疗相关毒性。

Daurismo的疗效被研究在一项随机化临床试验其中111成年患者有新诊断的AML 被用或Daurismo与LDAC联用或单独LDAC治疗。试验测量总体生存(OS)从随机化日期至来自任何原因死亡。结果显示在用 Daurismo治疗患者OS一个显著改善。对用 Daurismo加LDAC治疗患者中位 OS为8.3月，与之比较，对仅用 LDAC 治疗患者有 4.3 月。

在临床试验中被接受Daurismo患者报道的常见副作用包括低红血细胞计数(贫血)，疲劳(极度疲倦)，出血，发热有低白血细胞计数(发热性中性细胞减少)，肌肉痛，恶心，臂或腿肿胀(水肿)，血小板数减少，气短(呼吸困难)，食欲减低，味觉障碍，疼痛或溃疡在口或咽 (粘膜炎)，便秘和皮疹。

对Daurismo处方资料包括一个黑框警告忠告卫生保健专业人员和患者关于胚胎-胎儿死亡或严重出生缺陷的风险。妊娠期间不应使用Daurismo或当哺乳喂养。妊娠测试应被进行在生殖年龄女性Daurismo治疗的开始前和有效避孕应被使用治疗期间和末次剂量后共至少30天。黑框警告还忠告男性患者通过精液药物暴露的潜在风险和使用避孕套有一位妊娠伴侣或一位女性伴侣可能成为妊娠 both 治疗期间和末次剂量后共至少30天。 Daurismo必须被发放与一个患者用药指南描述重要资料关于药物的使用和风险。患者还应被忠告不要供血或血制品治疗期间。卫生保健提供者还应监视患者对心脏的电活性变化，被称为QT延长。

FDA授予这项申请优先审评指定。Daurismo还接受孤儿药物指定，它提供奖励帮助和鼓励对罕见疾病药物的开发。

FDA授予Daurismo的批准给予Pfizer。